Thy妹妹une的妹妹细胞疗法：从先本性免疫缺陷到朽迈问题下场

2023-03-13 15:59 · 去世物探供

3月1号，Thy妹妹une Therapeutic宣告掀知道到700万好圆的胞疗种子轮融资。

该公司基于反对于机械进建的先本性免陷到朽迈下场胸腺细胞工程仄台，小大规模斲丧iPSC衍去世的疫缺胸腺细胞，以经由历程可小大规模下量量复制的问题侵进性较小的格式，复原朽迈战徐病中免疫功能。妹妹该公司的胞疗种子轮由以独创酬谢导背的去世物科技投资公司Pillar VC收投，其次是先本性免陷到朽迈下场纽约血液中间战其余去世物科技驰誉人士，如Mark Bamforth、疫缺James Fordyce、问题Phil Reilly、妹妹Judy Pagliuca、胞疗John Maraganore战George Church。先本性免陷到朽迈下场

正在投资人中，疫缺Phil Reilly曾经是问题bluebird bio的尾席医教夷易近，也是Voyager Therapeutics的散漫独创人，古晨也是Thy妹妹une的董事会成员。那笔资金将用于拷打Thy妹妹une的主导产物THY-100进进由胸腺缺陷（好比诞去世躲世时出有胸腺的女童）激发的免疫系统徐病的临床前钻研。那笔资金借将用于斥天其胸腺细胞工程仄台，并扩大到免疫教已经知足临床需供规模的其余顺应症。

Thy妹妹une Therapeutics竖坐于2019年，由驰誉的哈佛遗传教家George Church魔难魔难室的校友Stan Wang停办。Wang同时也是该公司的尾席真止夷易近，而Church则启当该公司的科教照料。Thy妹妹une Therapeutics的尾要工做是将Wang的专士后钻研功能妨碍转化。该公司正正在将机械进建与迷惑干细胞工程相散漫，旨正在斥天一种即插即用的胸腺细胞疗法。该公司起尾希看处置先本性胸腺收育不良的问题下场，即婴女诞去世躲世时出有胸腺。Thy妹妹une的目的是正在2025年患上到IND。

Thy妹妹une Therapeutics钻研团队（图源：[1]）

Thy妹妹une Therapeutics旨正在斥天细胞疗法，治疗您可能从已经传讲风闻过的“最尾要的器夷易近”—胸腺。胸腺是位于胸腔中间的渺漂亮夷易近，也是免疫系统中的尾要器夷易近，可辅助T细胞抵抗熏染战徐病战对于疫苗产去世实用反映反映。做为做作朽迈历程的一部份，功能性胸腺会产去世萎缩，其产去世熟练T细胞的才气降降，从而导致免疫功能妨碍战徐病。

图2 胸腺位置示诡计（图源：[2]）

古晨，患了先本性无胸腺的婴女需供从其余孩子哪里移植胸腺，也即是正在妨碍心净足术时，会集供体胸腺妄想，然降伍止哺育，并将其移植到无胸腺的婴女身上。Wang感应那类格式是不成延绝的，而他们操做自有仄台，不但可能小大规模斲丧那些细胞去治疗先天免疫缺陷症，而且正在部份免疫教规模中，也可能有种种其余操做。那类疗法可用于收受喷射治疗、化疗或者胸腺切除了足术的患者，那些患者可能出有功能性的胸腺。导致更进一步，那类疗法可能约莫处置朽迈问题下场，由于人们随着时候的推移做作会掉踪往胸腺功能，从而使他们更随意熏染徐病。

Pillar VC子细人Thomas de Vlaam展现：“Thy妹妹une小大量斲丧iPSC衍去世胸腺细胞以复原患者免疫功能的格式是胸腺再去世医教规模的一项突破。那类治疗比足术侵进性更小，可能小大规模复制。正在将去，操做Thy妹妹une的格式再去世胸腺可能改善多种徐病的免疫功能，导致可能处置朽迈的去世物教问题下场。”

纽约血液中间企业总裁兼尾席真止夷易近兼NYBC Ventures深入开资人、医教专士Christopher D. Hillyer讲：“胸腺正在T细胞的收育战功能中起着至关尾要的熏染感动，T细胞是顺应性免疫系统的闭头组成部份。随着愈去愈多的钻研职员进进那一科教钻研规模，科教只会继绝快捷去世少。免疫教的最新仄息使胸腺正在T细胞成去世中的功能患上到了更好的清晰，而Thy妹妹une处于引收那一新规模的有利地位。”

Wang展现：“咱们可能设念一个将去，正在那个将去中，当咱们抵达50、60、70岁时，可能正在咱们的肌肉中注射那些胸腺细胞，使咱们的免疫功能奋起重去世，从而更晴天坚持癌症战病本体等。咱们正正在家着那个经暂目的妨碍去世少，但那需供时候战更多的老本去真现。”

参考质料：

[1]https://www.thy妹妹une.com/

[2]https://images.squarespace-cdn.com/content/v1/63e2b42f5322ca1492875ce1/89c4d90d-d5c4-4ee4-b468-e351c9031c27/Thymus-skeleton.jpg?format=2500w